Mediante edición genética se ha logrado desencadenar un proceso que ha culminado en la corrección de mutaciones causantes de la talasemia, una forma hereditaria de anemia.
Las técnicas de edición genética tienen un buen potencial para tratar afecciones sanguíneas que son hereditarias, como la talasemia y la anemia drepanocítica, pero su aplicación se ha centrado en células en el laboratorio, sin abarcar también animales vivos.
Un equipo de investigación ha cambiado por fin esta situación, al utilizar una nueva estrategia de edición genética para corregir las mutaciones que causan la talasemia. Su técnica de edición genética ha corregido mutaciones y mitigado la enfermedad en ratones.
La nueva técnica es obra del equipo del Dr. Peter M. Glazer, de la Universidad Yale en Estados Unidos, y se basa en una combinación novedosa de nanopartículas y fragmentos sintéticos de ADN.
El equipo de investigación multidisciplinario identificó una proteína derivada de la médula ósea que posee la capacidad de activar células madre (las que responden mejor a la edición genética). Glazer y sus colaboradores combinaron la proteína con moléculas sintéticas, de las conocidas como PNAs, que imitan el ADN y se unen al gen escogido como objetivo de actuación, para formar una triple hélice. Esto activa los procesos naturales de reparación de la célula, que arreglan la mutación causante de esas alteraciones dañinas para la salud.
A la izquierda, las muestras de sangre de ratones anémicos muestran la forma irregular de los glóbulos rojos. A la derecha, las de sangre de ratones sanos muestran las formas normales de los glóbulos.
A continuación, el equipo utilizó nanopartículas, desarrolladas en el laboratorio de Mark Saltzman, para transportar las PNAs hasta el punto preciso en el que pudieran ejercer su labor.
En los experimentos, el uso de esta técnica corrigió la mutación hasta tal punto que los ratones ya no tenían síntomas de talasemia. Después de 140 días, comprobaron los niveles de hemoglobina en los animales y vieron que eran normales.
Si la estrategia resulta ser eficaz en estudios clínicos, podría conducir al desarrollo de una terapia genética para las personas con talasemia, y potencialmente con anemia drepanocítica y otros trastornos hereditarios de la sangre. “Podríamos corregir suficientes células como para que las personas dejasen de estar anémicas. Podríamos alcanzar una cura sintomática”, explica Saltzman.
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